Spinale Muskelatrophie (SMA) ist die zweithäufigste autosomal-rezessive Erbkrankheit. Sie äußert sich in der Degeneration der Motoneuronen des Rückenmarks, die zu einer schrittweisen Lähmung des ganzen Körpers führt. Jeder 35. Mensch ist Überträger, und eines von 6.000 Lebendgeborenen erkrankt an SMA. Eine ursächliche Therapie gibt es bislang nicht.